LINEE DI RICERCA
L’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo osseo svolge attività di ricerca clinica in collaborazione con il Dipartimento di Biotecnologia (DIBIT) dell'Istituto Scientifico Universitario San Raffaele e con altri centri italiani e europei, tra i quali:
PROTOCOLLO TK008: infusione linfociti ingegnerizzati con gene suicida HSV-tk
È attivo uno studio per infondere linfociti, di donatore di midollo familiare parzialmente compatibile (aploidentico), manipolati geneticamente con gene suicida HSV-tk (gene timidina chinasi del virus Herpes Simplex I). Lo scopo è ottenere una ricostituzione immunologica e ridurre l’incidenza d’infezioni e di recidiva della malattia, potendo controllare selettivamente la Graft versus Host Disease (GvHD) grazie all’espressione del gene suicida.
Sulla base dei risultati incoraggianti ottenuti con lo studio precedente (TK007), grazie ai quali è stata dimostrata l'efficacia del sistema del gene suicida nel controllare in vivo l'insorgenza di GvHD, secondaria all'infusione di linfociti del donatore, in marzo 2010 è stato aperto un nuovo studio clinico, randomizzato, multicentrico ed internazionale di fase III. In caso di Graft versus Host Disease, la somministrazione del farmaco ganciclovir, a cui le cellule geneticamente modificate sono diventate elettivamente sensibili, attiva il gene suicida eliminando in modo selettivo i linfociti T del donatore precedentemente infusi e quindi permettendo di controllare la GvHD. Il nuovo protocollo si propone di offrire una ricostituzione immunologica dopo trapianto aploidentico, riducendo significativamente la tossicità di questa modalità trapiantologica e consentendo l'estensione del trapianto di midollo allogenico a una popolazione più vasta di pazienti affetti da neoplasie ematologiche.
- Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell'Adulto (GIMEMA);
- Gruppo Italiano Trapianto Midollo Osseo (GITMO);
- Northern Italian Leukemia Group (NILG);
- European group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT);
- European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC).
PROTOCOLLO TK008: infusione linfociti ingegnerizzati con gene suicida HSV-tk
È attivo uno studio per infondere linfociti, di donatore di midollo familiare parzialmente compatibile (aploidentico), manipolati geneticamente con gene suicida HSV-tk (gene timidina chinasi del virus Herpes Simplex I). Lo scopo è ottenere una ricostituzione immunologica e ridurre l’incidenza d’infezioni e di recidiva della malattia, potendo controllare selettivamente la Graft versus Host Disease (GvHD) grazie all’espressione del gene suicida.
Sulla base dei risultati incoraggianti ottenuti con lo studio precedente (TK007), grazie ai quali è stata dimostrata l'efficacia del sistema del gene suicida nel controllare in vivo l'insorgenza di GvHD, secondaria all'infusione di linfociti del donatore, in marzo 2010 è stato aperto un nuovo studio clinico, randomizzato, multicentrico ed internazionale di fase III. In caso di Graft versus Host Disease, la somministrazione del farmaco ganciclovir, a cui le cellule geneticamente modificate sono diventate elettivamente sensibili, attiva il gene suicida eliminando in modo selettivo i linfociti T del donatore precedentemente infusi e quindi permettendo di controllare la GvHD. Il nuovo protocollo si propone di offrire una ricostituzione immunologica dopo trapianto aploidentico, riducendo significativamente la tossicità di questa modalità trapiantologica e consentendo l'estensione del trapianto di midollo allogenico a una popolazione più vasta di pazienti affetti da neoplasie ematologiche.
